Open Label Phase 1/2 Study of Tasquinimod in Patients With Primary Myelofibrosis (PMF), Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF), or Post-Essential Thrombocytosis Myelofibrosis (Post-ET MF)

Studien är sammansatt av två separata kohorter som rekryterar patienter parallellt. Kohort 1 utvärderar tasquinimod som monoterapi hos patienter med JAK-hämmare (JAKi) -refraktär sjukdom och hos patienter som inte är kvalificerade för JAKi-behandling. Kohort 2 utvärderar tasquinimod i kombination med JAKi hos patienter som har ett suboptimalt tumörsvar på enbart JAKi behandling.

Efter en inledande säkerhetsdel är det primära effektmåttet för båda kohorterna tumörrespons: Objective Response Rate (ORR) enligt den internationella arbetsgruppens (IWG-MRT) kriterier för behandlingssvar vid myelofibros. ORR definieras som andelen patienter med fullständig remission (CR), partiell respons (PR) eller klinisk förbättring (CI) efter sex behandlingscykler. Sekundära effektmått inkluderar säkerhet och tolerabilitet, tid till tumörsvar, svarslängd, förändringar i mjältvolym och symtomlindring samt ändringar i graden av benmärgsfibros.

Studien genomförs i ett akademiskt samarbete med MD Anderson Cancer Center, TX, USA med Dr Lucia Masarova som huvudutredare. Mer information om studien finns på clinicaltrials.gov (NCT06327100).